神曦生物盛健：初创企业要找到自己的“金刚钻”
导读：神曦生物CEO盛健表示，对于初创公司来说，能做到“人无我有”形成新的布局，或者能与其他企业形成“1+1>2”的效果，才是达成合作的本质。
严峻的生物医药资本寒冬中，那些仍在坚持前行的创新者体现出的勇气和智慧，值得被记录。
形势时刻在变，我们致力于通过对生物制药行业早期创新企业的深度访谈与调研，真实展现中国生物制药早期创新企业生存现状，探讨当前中国生物制药创新生态环境对行业创新可持续性发展的影响，同时，解析当前在中国开展原创新药研发面临的问题与挑战，寻找中国发展原创新药待解问题的答案。
医药研发创新，尤其是新药研发，是一项庞大的系统化工程，高风险、高投入、长周期是医药研发最基本的特点，也是最令初创企业头疼的难点。大环境在收缩，没有光环的初创企业该如何获得资本的青睐？政策变革下企业如何找到自己的定位？初创企业该如何打造自己的竞争力？当下医药研发愈发内卷的情况下，怎样的理想才更有前景？……
为此，Cytiva和E药经理人共同推出「Think Big笃行思远·系列访谈」，通过对生物制药行业早期创新企业的深度访谈与调研，真实展现中国生物制药早期创新企业生存现状，探讨当前中国生物制药创新生态环境对行业创新可持续性发展的影响，同时，解析当前在中国开展原创新药研发面临的问题与挑战，寻找中国发展原创新药待解问题的答案。
2023年5月4日，神曦生物完成了超亿元人民币的Pre-A+轮融资，核心技术也获得了罗氏（Roche）子公司Spark Therapeutic的青睐，双方此前达成一项超过1.9亿美元的合作，共同开发亨廷顿舞蹈症基因疗法。能在行业寒冬中始终保持自身竞争力，并获得跨国药企和投资人的青睐，神曦生物必然有其过人之处。
“要有“金刚钻”才能揽“瓷器活”。每个企业都要去找到自己的金刚钻，要发掘企业独特创新的地方在哪里。比如神曦生物的再生神经元平台技术是Spark Therapeutic目前所不具备的能力。”神曦生物CEO盛健表示，对于初创公司来说，能做到“人无我有”形成新的布局，或者能与其他企业形成“1+1>2”的效果，才是达成合作的本质。
Q：E药经理人
A：神曦生物CEO盛健
Q：公司目前主要在哪些方面进行了布局？
A：公司最早由创始人陈功教授在美国注册成立，从2021年开始构建中国团队。目前团队主要由研发人员组成，90%以上都是硕士以上学历，博士占到一半以上。
我们专注于开发新型原位神经再生疗法。从方向来看，我们针对的适应证包括神经系统的一些常见病和罕见病，比如像脑卒中、老年痴呆、胶质瘤、亨廷顿舞蹈症、渐冻症、帕金森症，还有眼科方面的一些布局，
公司经过几年的发展，主要的三个管线即将进入临床阶段，包括胶质瘤、脑中风以及老年痴呆，都有望在2024年初连续进入临床开展IIT研究。
Q：我们已经建立了一个原位神经的再生技术平台，能不能详细介绍技术平台情况？
A：平台基于陈功教授团队开发的技术，通过病毒或非病毒载体将神经转录因子递送到病变部位，使得受损神经元周围的星形胶质细胞向神经元进行转分化。转分化的主要是应激性星形胶质细胞，这些细胞在病变过程中处于应激增生状态，其中部分细胞转分化成神经元后，剩余的胶质细胞可以进行自我分裂补充不足，从而实现新的稳态。
Q：我们注意到，我们的研发方向包括亨廷顿舞蹈症、渐冻症等罕见病管线，那么立项的思路和逻辑是怎么样的？
A：一方面基于自身技术的可行性、可实现性。首先我们瞄准那些神经元死亡导致的疾病。像亨廷顿舞蹈症、渐冻症，还有脑中风以及老年痴呆，不管始发因素到底是什么，都有一个共同的病理改变，那就是神经元的死亡。我们专注在再生神经元从而从根本上治疗这些疾病。另一方面是从市场考虑，包括现有市场的大小，未被满足的医疗需求的迫切性，以及哪些适应证方向可以优先取得突破。经过评估，我们在脑胶质瘤、脑中风还有老年痴呆三个领域可以快速取得一些进展，所以我们确定这三个方向作为接下来的首发管线。
我们的布局兼顾了罕见病和常见病，避免了只针对罕见病导致未来市场堪忧的情况。我们现在是两条腿走路，未来市场前景空间更大。
Q：基于公司技术平台开发管线相对于其他市场上疗法的差异化优势是什么？
A：目前市场上有一些治疗神经系统疾病的小分子或抗体药物，它们大都针对现存的靶点，主要起到神经保护的作用，即尽可能保护残存的神经功能，但无法再生新的神经元。原位神经再生技术的优势在于可以再生新的神经元，来弥补失去的神经元，从而重构损伤的神经环路，恢复失去的神经功能。当然目前也有一些体外再生神经元后进行移植的方法，但移植的细胞往往是异体的，可能存在排异的问题，细胞的制备、储存和运输条件较高，潜在的致瘤风险等。相比较而言，原位神经再生技术具有对应的一些优势。
当然神经再生后，也可与神经保护药物联合使用，这就兼顾了“种子”和“土壤”。与其他众多的专注于神经保护的公司不同，神曦生物是少数专注于神经再生的公司，因此可以和绝大多数其他深耕神经系统疾病的公司合作，如此一来，既能治标，又能治本。
Q：我们注意到2021年神曦生物与罗氏子公司Spark Therapeutic达成了超过1.9亿美元的合作，同时也进行了新一轮的融资，您认为，对于罗氏这样体量的MNC和投资人来说，神曦生物的吸引力是什么？
A：简单来说，要有“金刚钻”才能揽“瓷器活”。每个企业都要去找到自己的金刚钻，要发掘企业独特创新的地方在哪里。比如神曦生物的再生神经元平台技术是Spark Therapeutics所不具备的能力。既往认为神经元一旦死亡是不可再生的，现有疗法很多都是对于残存功能的修修补补。在技术层面就是人无我有，所以从合作原因来讲，我们可以形成很好的互补，未来可能在某些疾病上实现联合治疗。比如神经元再生，同时降低疾病蛋白的表达，这样可以产生1+1>2的效果，这才是合作的本质。
Q：今年的医药寒冬里，整个行业都很不容易。您认为在当下的医药行业中，初创企业发展过程中会遇到哪些方面的挑战？从您自身公司经营的经验，遇到最大的阻碍是什么？
A:主要的是大家都会面临资金的压力，这是初创企业会共同面临的问题。
有些公司在发展早期求大求全，组建初期就布局生产，近一两年卖厂房的不在少数，甚至刚刚建好还没有投入运营就卖掉了。初创企业要针对自己发展的阶段量体裁衣，制定合适的发展路线。别人鞋子大了，自己穿在脚上不一定合适。
我们在发展路线上做了合适的选择，但同样也面临资金的压力，因为有三条管线要往临床推，项目一旦进入临床阶段会比较烧钱。神曦生物目前是中美两地布局，利用两地的优势进行研发，但也需要更多的资金支持。
Q：有人说投资是看团队，又有人认为投资要看技术，如果您切换到投资人这个角度，您会更看中哪方面的能力？
A：其实两方面都要去看，其中技术占的比重更多一些，这往往是这家公司能做到何种程度的上限。团队的话可以同步进行发展和完善，初创团队在刚开始的时候很难尽善尽美，都有这样那样的一些问题，关键是要有开放的心态和不断学习反思的能力，团队要与时俱进。
Q：会不会再去考虑把管线拿出去跟其他企业合作？
A：这些都是我们会考虑的，我们也欢迎有这方面的互补能力的企业来进行合作，这是我们比较推崇的一种方式。我们不认为单打独斗是取得成功的唯一方式，尤其是常见病的管线，比如脑中风、老年痴呆等患者人群庞大的病种，未来做临床验证的阶段会需要大量的样本量，大量资金的投入，在商业化阶段也需要更多的渠道，在上述过程中有大企业的助力往往会如虎添翼。目前也有企业向我们伸出了橄榄枝，我们也希望后续能够开花结果。
Q：对于医药行业和初创公司来说，像 Think Big 这样的平台及项目活动对于行业、对于公司本身来说的意义是什么？
A：我觉得很重要的一点是，可以链接不同的资源方、整合上下游，这是很好的一个能够为行业赋能的平台。通过这样的一个平台，我们可以跟不同的产业方上下游进行沟通交流，取长补短，互通有无。在这个时间当口，时间就是金钱，效率就是生命，我们不可能单打独斗就把所有事情做全，尤其是我们要聚焦临床，就不会想着自己去建生产。我们必须要跟不同的产业方进行合作，用最快的速度把技术变成可实现落地的药品去帮助患者。
我也非常喜欢项目的Slogan“笃行思远”，就是无论有什么远大目标，都要踏实的去做，这也是我的座右铭。踏踏实实做事，但同时也要抬头看天，要想的远一点，思考策略是不是正确，常常反思。
盛健
神曦生物CEO
个人简介：复旦大学上海医学院药理学博士，执业医师，早期从事学习记忆，表观遗传学，神经精神药理学研究，师从复旦大学脑科学研究院院长马兰院士。曾在多家跨国制药公司和生物技术公司如阿斯利康、诺华、赛诺菲等担任医学、研发和商业部门负责人，有二十余年医药研究和管理经验。现任神曦生物（NeuExcell中国）董事和首席执行官，致力于原位神经再生基因疗法的开发工作。